Európska komisia schválila nintedanib na liečbu intersticiálneho pľúcneho ochorenia pri systémovej skleróze (SSc-ILD)
 |
Spoločnosť Boehringer Ingelheim dnes oznámila, že Európska komisia schválila nintedanib na liečbu intersticálneho pľúcneho ochorenia pri systémovej skleróze u dospelých. Registrácia lieku prichádza potom ako Výbor pre lieky na humánne použitie prijal pozitívne rozhodnutie pre nintedanib v liečbe SSc-ILD 27. februára 2020.
-
Schválenie prišlo na základe štúdie SENSCIS® , ktorá ukázala, že nintedanib spomaľuje stratu pľúcnych funkcií u ľudí, ktorí trpia intersticiálnym ochorením pľúc pri systémovej skleróze (SScILD)1
-
Následne po schválení FDA v septembri 2019, bol doteraz nintedanib schválený v 15 ďalších krajinách vrátane Kanady, Japonska a Brazílie
-
Toto schválenie je prelomomové a napĺňa nepokrytú medicínsku potrebu , pretože ide o jedinú schválenú liečebnú možnosť dostupnú pre ľudí trpiacich s SSc-ILD.
Ingelheim, Nemecko, 22.4. 2020 – Spoločnosť Boehringer Ingelheim dnes oznámila, že Európska komisia schválila nintedanib na liečbu intersticálneho pľúcneho ochorenia pri systémovej skleróze u dospelých.2 Registrácia lieku prichádza potom ako Výbor pre lieky na humánne použitie prijal pozitívne rozhodnutie pre nintedanib v liečbe SSc-ILD 27. februára 2020.
Systémová skleróza (SSc), známa tiež ako skleroderma, je invalidizujúce a potenciálne fatálne zriedkavé ochorenie.3,4,5 Spôsobuje zjazvenie (fibrózu) rôznych orgánov, vrátane pľúc, srdca, tráviaceho traktu a obličiek a môže viesť k život ohrozujúcim komplikáciám. Keď sú postihnuté pľúca, prejavom je intersticiálne pľúcne ochorenie (ILD), známe ako SSc-ILD1,6 ILD je hlavnou príčinou mortality a je zodpovedná za 35% úmrtí v súvislosti s SSc.7
“Toto je prelom v liečbe ľudí trpiacich SSc-ILD,” povedal Peter Fang, Senior Vice President a líder terapeutickej oblasti zápalu v spoločnosti Boehringer Ingelheim. ”Keď sa fibróza pľúc vytvorí, nie je možné ju zvrátiť. Nintedanib ako prvá a jediná schválená liečba SSc-ILD vypĺňa veľkú nenaplnenú medicínsku potrebu tým, že prináša reálny pozitívny rozdiel pre tých, ktorí musia žiť s týmto obmedzujúcim ochorením. Schválenie je ďalším míľnikom v odovzdaní sa spoločnosti Boehringer Ingelheim ľuďom trpiacim pľúcnou fibrózou.”
“Rozhodnutie Európskej komisie je veľmi vítaná správa pre Európsku komunitu ľudí trpiacich sklerodermou,” povedala Sue Farrington, Prezidentka Federácie Európskych asociácií sklerodermy (FESCA). “Keď skleroderma postihne pľúca, môže to mať vážne následky. Dostupnosť liečebnej metódy prináša nádej pre ľudí žijúcich so sklerodermou a ich blízkych.”
Schválenie Európskej komisie je podložené výsledkami SENSCIS® , štúdie fázy III, dvojito zaslepenej s cieľom zistiť účinnosť a bezpečnosť nintedanibu u pacientov s SSc-ILD.1 Primárnym cieľom bola ročná miera poklesu úsilnej vitálnej kapacity (FVC) hodnotenej za obdobie 52 týždňov. Výsledky ukázali, že nintedanib spomalil stratu pľúcnych funkcií o 44% (41ml/rok) v porovnaní s placebom, pri meraní FVC za 52 týždňov.1 Navyše výsledky ukázali, že bezpečnosť a znášanlivosť nintedanibu je podobná tej, ktorá bola pozorovaná u pacientov s idiopatickou pľúcnou fibrózou (IPF).1
Registračné schválenie liečby pacientov s SSc-ILD prebehlo takisto v ďalších krajinách ako USA, Kanada, Japonsko či Brazília. Nintedanib je schválený vo viac ako 75 krajinách na liečbu IPF, a je prvou schválenou liečbou pre SSc-ILD.8
Štúdia SENSCIS®
SENSCIS® bola najväčšia randomizovaná kontrolovaná štúdia u pacientov s SSc-ILD, bolo do nej zaradených 576 pacientov v 32 krajinách vrátane USA, Kanady, Číny, Japonska, Nemecka, Francúzska a Veľkej Británie. Primárnym cieľom bola ročná miera poklesu pľúcnych funkcií pri meraní FVC (ml/rok) hodnotenom za 52 týždňov. Štúdia tiež zbierala údaje o iných manifestáciách ochorenia s hlavnými sekundárnymi cieľmi identifikovanými ako zhrubnutie kože merané pomocou zmien oproti východiskovej hodnote na modifikovanom Rodnanovom kožnom skóre (mRSS) a kvalita života vo vzťahu k zdraviu meraná pomocou St George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ) v týždni 52. Kritériá pre zaradenie zahŕňali diagnózu SSc s nástupom prvých non-Raynaudových príznakov v priebehu 7 rokov, ILD potvrdené vysoko rozlišovacím CT, ktoré potvrdilo fibrózu postihujúcu aspoň 10% pľúc, minimálne 40% predikovanej hodnoty FVC, a difúznu kapacitu pľúc pre oxid uhoľnatý (DLco) 30–89% predikovanej hodnoty. Pacienti boli randomizovaní na užívanie nintedanibu 150 mg dvakrát denne alebo placebo. Pacienti, ktorí stabilne užívali mykofenolát alebo metotrexát a/alebo užívali prednizón do 10 mg/denne boli tiež zaradení do štúdie.1
O ILD pri systémovej skleróze
ILD spojené so systémovou sklerózou je chronické pľúcne ochorenie kde zjazvené tkanivo (“fibróza”) a/alebo zápal tvoria zhrubnutie stien pľúcnych vačkov u pacientov s diagnózou sklerodermy.9 ILD je vedúcou príčinou mortality v SSc, zodpovedné za 35% úmrtí vo vzťahu k SSc.7 Nástup SSc typicky prichádza v mladšom veku od 25 do 55 rokov, a ILD sa u pacientov môže rozvinúť pomerne včas , takže pravidelný skríning je kritický.6,10,11
Nintedanib
Nintedanib je tyrozínkinázový inhibítor cieliaci na kľúčové receptory zapojené do signálnych dráh vedúcich k pľúcnej fibróze.12 Je schválený vo viac ako 75 krajinách na liečbu pacientov, ktorí trpia idiopatickou pľúcnou fibrózou (IPF) – chronické a fatálne ochorenie charakterizované poklesom pľúcnych funkcií. Odhaduje sa, že približne 80 000 pacientov s IPF bolo a je liečených nintedanibom a odporúča sa na použitie u pacientov s IPF podľa medzinárodných smerníc.13
V septembri 2019 bol nintedanib schválený v USA ako prvá a jediná liečba na spomalenie poklesu pľúcnych funkcií u pacientov s pľúcnym postihnutím spojeným so systémovou sklerózou.8
Nintedanib tiež získal status prelomovej liečby od FDA a získal dočasné schválenie na liečbu chronických fibrotizujúcich pľúcnych ochorení s progresívnym fenotypom v marci 2020.14
Boehringer Ingelheim
Vývoj a výroba nových a lepších liekov pre ľudí a zvieratá je našou hlavnou náplňou práce. Naším poslaním je vytváranie prelomových terapií, ktoré menia životy. Od vzniku v roku 1885, Boehringer Ingelheim je nezávislou a rodinnou spoločnosťou. Máme tú možnosť realizovať našu dlhodobú víziu, a prijímame výzvy v oblasti zdravotníctva zameraných na oblasti, v ktorých toho vieme spraviť najviac.
Ako jedna zo svetovo vedúcich farmaceutických spoločností zameraných na výskum s viac ako 51000 zamestnancami denne vytvára hodnotu prostredníctvom inovácií v troch hlavných oblastiach: humánna farmácia, zdravie zvierat, a biofarmaceutická zmluvná výroba.
Viac informácii o Boehringer Ingelheim nájdete na www.boehringer-ingelheim.com alebo v našej výročnej správe: http://annualreport.boehringer-ingelheim.com.
Kontakt
Boehringer Ingelheim RCV GmbH & Co KG, o.z.
Vajnorská 100/B
831 04, Bratislava
Website: www.boehringer-ingelheim.sk
Ďalšie mediálne kanály
www.facebook.com/BoehringerIngelheimSlovensko
-
Distler O, et al. Nintedanib for systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. N Eng J Med 2019;380:2518–28. Available at: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1903076. Naposledy videné April 2020.
-
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/ofev. Naposledy videné apríl 2020
-
Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. Lancet 2017;390:1685–99.
-
Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 2019;20:13.
-
Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 2017;76:1327–1339.
-
Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
-
Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis 2010;69:1809–1815.
-
US Food and Drug Administration. Tlačová správa. Dostupná nat: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-rare-type-lung-disease Naposledy videné April 2020.
-
Pulmonary Fibrosis Foundation. Scleroderma-associated interstitial lung disease (SSc-ILD). Dostupné na: https://www.pulmonaryfibrosis.org/docs/default-source/disease-education-brochures/pf-fact-sheet-series---ssc-ild_digital.pdf?sfvrsn=ae99918d_2. Naposledy videné April 2020.
-
Scleroderma Foundation. What is scleroderma? Dostupné na: http://www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.V%20hgSaPlViko. Last accessed April 2020.
-
Jaeger VK, Wirz EG, Allanore Y, et al. Incidences and risk factors of organ manifestations in the early course of systemic sclerosis: a longitudinal EUSTAR study. PLoS One. 2016;11(10):e0163894
-
Ofev Súhrn charakteristicých vlastností lieku. Dostupné na https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ofev-epar-pro... Posledná zmena: 23 September 2019). Naposledy videné April 2020.
-
Raghu G, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Clinical Practice Guidelines: Treatment of Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Executive Summary. Am J Respir Crit Care Med. 2015; 192(2)238 – 248.
-
US Food and Drug Administration. Tlačová správa. Dostupné na: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases Naposledy videné April 2020.